Schutz des Ökosystems der KI-gestützten Wirkstoffforschung: Aufbau eines IP-Stacks rund um Targets, Wirkstoffkandidaten und Arzneimittel

Trotz des erheblichen Aufwands und der hohen Kosten bei der Identifizierung von Targets, der Generierung von Wirkstoffkandidaten, deren Auswahl und der Weiterführung in klinische Studien scheitern 90 % der Kandidaten, die im Rahmen der Wirkstoffforschung in klinische Studien gelangen (Sun D, 2022). Die Komplexität biologischer Systeme stellt nach wie vor ein großes Hindernis in der Pipeline der Arzneimittelentwicklung dar. Große Datensätze wie Multiomik-Datensätze und komplexe Analysemethoden (zum Beispiel genomweite Assoziationsstudien, Transkriptom-Profiling, Proteom-Interaktionskartierung und metabolische Sequenzierung) wurden eingesetzt, um therapeutische Zielstrukturen zu identifizieren, die das Potenzial haben, mit einem bestimmten Wirkstoff zu interagieren, und um biologische Zusammenhänge zu ermitteln, die die therapeutische Wirksamkeit beeinflussen (Liu Y. Z., 2026) (Pun, 2026) (Rehman AU, 2024). Die Kombination von Multiomik mit KI ermöglicht es, komplexe Zusammenhänge in heterogenen und verrauschten Datensätzen zu identifizieren und Variablen miteinander zu korrelieren, die mit herkömmlichen statistischen Ansätzen möglicherweise schwer zu erkennen sind. Dies könnte eine verbesserte Vorhersage von Molekülkandidaten ermöglichen, die die Krankheitsbiologie modulieren (Genentech, 2024). 

Traditionell konzentrierten sich pharmazeutische Patentportfolios auf den Schutz von Wirkstoffen und deren medizinische Anwendungen. Die laufenden Entwicklungen im Zusammenhang mit dem Einsatz von Multiomik, biologischen Datensätzen und KI-gestützten Analysen bedeuten jedoch, dass kommerziell bedeutender Wert bereits lange vor dem Eintritt eines Kandidatenmoleküls in die klinische Entwicklung generiert werden kann – und zwar von verschiedenen Organisationen, beispielsweise TechBio, die mit traditionellen Pharmaunternehmen zusammenarbeiten. Eigene Datensätze, Krankheitsmodelle, Systeme zur Target-Identifizierung, Biomarker-Strategien und Workflows für maschinelles Lernen können zu wertvollen Vermögenswerten an sich werden. Die Herausforderung besteht nicht mehr lediglich darin, ein Medikament zu schützen, sondern das Ökosystem, das es hervorgebracht hat. 

Die Strategie zum Schutz geistigen Eigentums für TechBio-Organisationen erfordert einen breiteren und stärker integrierten Ansatz, der über patentgeschützte Chemie und Instrumente hinausgeht und auch Vermögenswerte einbezieht, deren Patentierung typischerweise als schwierig oder unerwünscht angesehen wird. Dies erfordert vom IP-Team die Konzeption einer IP-Portfolioarchitektur, die nicht nur Patente in Bezug auf die zugrunde liegenden Werkzeuge berücksichtigt, sondern auch die Art und Weise, wie Daten gehalten, lizenziert und gemeinsam genutzt werden. Strategien zu Geschäftsgeheimnissen, vertraglichen Rechten und Datenbankrechten können als Instrumente genutzt werden, um IP-Rechte und den kommerziellen Wert rund um multimodale Datensätze für die Identifizierung, Auswahl und Validierung von Targets zu sichern, was anschließend zur Generierung potenzieller Kandidatenmoleküle führt (Roche, 2026). 

Neben dem Aufbau eines breiter angelegten IP-Portfolios, um die Abstimmung von IP- und Geschäftsstrategie sicherzustellen, müssen Freedom-to-Operate-(FTO)-Risiken über die bloße Betrachtung von Patentrechten von Wettbewerbern hinaus berücksichtigt werden, um potenzielle Herausforderungen und Einschränkungen entlang eines komplexen Omics-Stacks zu bewerten. FTO könnte zunehmend vom Zugang zu Daten, Rechenwerkzeugen und Technologien zur Plattformintegration abhängen. Ein Unternehmen kann zwar Patente besitzen, die einen therapeutischen Kandidaten abdecken, bleibt jedoch möglicherweise durch Lizenzen für Datensätze Dritter, Einschränkungen beim Modelltraining, proprietäre Rechte an Biomarkern oder vertragliche Verpflichtungen aus gemeinsamen Entwicklungsprogrammen eingeschränkt. Folglich müssen FTO-Analysen möglicherweise sowohl herkömmliche Patentrisiken als auch Rechte bewerten, die mit dem breiteren Forschungsökosystem verbunden sind (Zhavoronkov, 2026), (Liu B. H., 2025). 

Überlegungen zum IP-Portfolio auf verschiedenen Ebenen des Forschungs- und Arzneimittelentwicklungsprozesses 

Ebene Überlegungen 

Biologie – Biologische Erkenntnisse – Verständnis der Krankheit und Identifizierung therapeutischer Zielstrukturen für mögliche Interventionen  

Kann Daten- und KI-Unterebenen umfassen, beispielsweise multiomische Datensätze, KI-gestützte Vorhersagemodelle und Arbeitsabläufe 

Stellen Sie ein klares Verständnis der verwendeten Daten (kuratierte Datensätze, öffentliche Daten), der Modellgewichte, der Trainingsdaten, der Eigentumsverhältnisse, der Zugriffskontrollen auf diese Daten und der Nutzungsrechte sicher. 

Das Verständnis des Beitrags menschlicher Forscher bleibt wichtig bei der Beurteilung von Fragen der Erfinderenschaft und der Eigentumsverhältnisse, die sich aus KI-gestützten Prozessen ergeben. Organisationen sollten angemessene Aufzeichnungen über menschliche Entscheidungsprozesse führen, einschließlich der Auswahl von Targets, Modellgestaltung, Hypothesenbildung, Interpretation der Ergebnisse und Kandidatenauswahl (siehe TJ008/20 (EPO, 2021) und die Leitlinien des USPTO zur Erfinderenschaft (USPTO, 2026)). 

Dient eine Klassifizierungsmethode einem technischen Zweck, können die Schritte der Erstellung des Trainingsdatensatzes und des Trainings des Klassifikators ebenfalls zum technischen Charakter der Erfindung beitragen (EPO, 2026). 

Die bloße Anwendung von maschinellem Lernen auf biologische Daten dürfte kaum ausreichen. Die Patentierbarkeit hängt häufig davon ab, dass ein technischer Zweck und eine technische Wirkung im Zusammenhang mit der beanspruchten Erfindung nachgewiesen werden. 

Prüfen Sie, ob das Verfahren öffentlich offenbart werden sollte (wie es für die Einreichung einer Patentanmeldung erforderlich wäre) oder ob es als Geschäftsgeheimnis behandelt werden sollte. 

Prüfen Sie, ob ein Verfahrensanspruch im Falle der Erteilung eines Patents wirksam durchgesetzt werden könnte. 

Chemie – Screening, Generierung und Synthese  

Kann Unterebenen umfassen, darunter die Auswahl von Targets, die Generierung von Kandidatenmolekülen gegen das Ziel, mehrere Zyklen der In-silico-Optimierung, die Charakterisierung von Kandidatenmolekülen und die experimentelle Validierung 

Berücksichtigung der Art und Weise, wie die Gestaltung von Kandidatenmolekülen, Optimierungsstrategien und die Auswahl der Ergebnisse durch Menschen gesteuert werden, im Hinblick auf Fragen der Erfinderschaft und des Eigentums. 

Berücksichtigung von Anspruchstypen wie Markush-Ansprüche, Ansprüche auf Leitverbindungen, Syntheseschritte, Stereoisomere, Salze und Formulierungen. 

Berücksichtigung von Belegen für den Patentschutz von Kandidatenmolekülen – eindeutige technische Wirkung – Struktur/Funktion – therapeutischer Zusammenhang. 

Um die Anforderungen des Art. 83 EPÜ zu erfüllen, muss der Nachweis einer beanspruchten therapeutischen Wirkung in der eingereichten Anmeldung erbracht werden, insbesondere wenn es für den Fachmann ohne experimentelle Daten in der eingereichten Anmeldung nicht glaubhaft wäre, dass die therapeutische Wirkung erzielt wird. Ein diesbezüglicher Mangel kann nicht durch nachträglich veröffentlichte Beweismittel behoben werden (G2/21) (EPO, 2023) (EPO, 2026). 

Klinisch – Medizinische Verwendung – klinische Validierung  

Kann die Auswahl von Biomarkern, die Patientenstratifizierung und klinisches Feedback zu früheren Ebenen umfassen 

Berücksichtigung von Omics-Daten, klinischen Daten sowie für die Patentanmeldung relevanten Daten klinischer Bedeutung zur Untermauerung von Argumenten hinsichtlich erfinderischer Tätigkeit und ausreichender Offenbarung, beispielsweise in Bezug auf die Vorhersage neuer Indikationen, Patientensubgruppen, Dosierungsschemata und Behandlungskombinationen. 

Die Implementierung eines geeigneten Modells des maschinellen Lernens, dessen Training und die Frage, ob das trainierte Modell die angegebene Ausgabe auf der Grundlage der beanspruchten Eingabeparameter erfolgreich abschätzen kann, können wichtige Aspekte der ausreichenden Offenbarung von Erfindungen im Bereich des maschinellen Lernens sein. (EPO, 2025). Obwohl es sich um einen sich entwickelnden Bereich handelt, wird es notwendig sein zu prüfen, ob die Beschreibung eines spezifischen Modells des maschinellen Lernens und die Kombination spezifischer Eingabewerte ein konkretes, reproduzierbares Beispiel der Erfindung ermöglicht und ob dies ausreicht, um darzulegen, wie die Erfindung über die gesamte Breite der Ansprüche hinweg ausgeführt werden kann. 

Da die computergestützte Biologie weiterhin Daten aus dem gesamten Omics-Spektrum nutzt und immer stärker in den gesamten Lebenszyklus der Wirkstoffforschung eingebettet wird, wird sich der Wettbewerbsvorteil zunehmend aus miteinander verknüpften Ressourcen ergeben, die Biologie, Chemie, klinische Erkenntnisse, Daten und computergestützte Analyseverfahren umfassen. Unternehmen, die ihre IP-Strategie ausschließlich unter dem Gesichtspunkt des Schutzes von Wirkstoffen betrachten, laufen Gefahr, wichtige Werttreiber unzureichend zu schützen. In vielen Fällen müssen entscheidende IP-Entscheidungen möglicherweise bereits Jahre vor dem Auftauchen eines Leitkandidaten getroffen werden. Die erfolgreichsten Innovatoren dürften diejenigen sein, die integrierte IP-Architekturen entwerfen, die nicht nur das Therapeutikum selbst schützen, sondern auch die Datensätze, Modelle, Arbeitsabläufe und biologischen Erkenntnisse, die dessen Entdeckung ermöglicht haben und dessen Entwicklung weiterhin beschleunigen. 

EPO. (21. Dezember 2021). J 0008/20 (Benennung des Erfinders/DABUS). Abgerufen unter https://www.epo.org/en/boards-of-appeal/decisions/j200008eu1 

EPO. (23. März 2023). G 0002/21. Abgerufen aus den Entscheidungen der Beschwerdekammern: https://www.epo.org/en/boards-of-appeal/decisions/g210002fp1?term=%22G%200002%5C%2F21%22 

EPO. (13. November 2025). T 0048/24 (Schätzung der Abfallzusammensetzung/EBARA). Abgerufen aus den Entscheidungen der Beschwerdekammern: https://www.epo.org/en/boards-of-appeal/decisions/t240048eu1 

EPO. (April 2026). Künstliche Intelligenz und maschinelles Lernen. Abgerufen aus den Prüfungsrichtlinien des Europäischen Patentamts: https://www.epo.org/en/legal/guidelines-epc/2026/g_ii_3_3_1.html 

EPO. (April 2026). Prüfungsrichtlinien des Europäischen Patentamts. Abgerufen unter https://www.epo.org/en/legal/guidelines-epc/2026/f_iii_10.html 

Genentech. (18. März 2024). Neudefinition der Arzneimittelforschung mit KI. Abgerufen von Genentech: https://www.gene.com/stories/redefining-drug-discovery-with-ai 

Liu, B. H. (2025). Einsatz von KI zur Identifizierung und Validierung neuartiger therapeutischer Zielstrukturen und umfunktionierter Medikamente für die Endometriose. Adv. Sci., 12, 2406565. 

Liu, Y. Z. (2026). Multi-Omics und künstliche Intelligenz für die präzise Arzneimittelforschung und potenzielle klinische Anwendungen. Sig Transduction and Target Therapy, 11, 210. 

Pun, F. P.-K. (2026). Zielidentifizierung und -bewertung im Zeitalter der KI. Nat Rev Drug Discovery, 25, 534–552. 

Rehman AU, L. M. (2024). Die Rolle der künstlichen Intelligenz bei der Revolutionierung der Wirkstoffforschung. Fundam Res., 5(3):1273–1287. 

Roche. (7. Mai 2026). Roche schließt eine endgültige Fusionsvereinbarung zur Übernahme von PathAI ab, um die KI-gesteuerte Diagnostik zu transformieren. Abgerufen von Roche: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2026-05-07 

Sun D, G. W. (2022). Warum scheitern 90 % der klinischen Arzneimittelentwicklung und wie lässt sich dies verbessern? Acta Pharm Sin B., Juli; 12(7):3049–3062. 

USPTO. (28.11.2026). Überarbeitete Leitlinien zur Erfinderschaft bei KI-gestützten Erfindungen. Abgerufen unter https://www.uspto.gov/subscription-center/2025/revised-inventorship-guidance-ai-assisted-inventions 

Zhavoronkov, A. G. (2026). Vom Prompt zum Medikament: Auf dem Weg zur pharmazeutischen Superintelligenz. ACS Cent. Sci., 12 (3): 265–279. 

Dieser Artikel wurde von Partner Russell Thom und der Patentanwaltsanwärterin Claire Green verfasst.